Μια σημαντική εξέλιξη καταγράφεται στην αντιμετώπιση της ιδιοπαθούς θρομβοκυτταραιμίας, μιας σπάνιας χρόνιας αιματολογικής κακοήθειας που προκαλεί υπερβολική παραγωγή αιμοπεταλίων και αυξάνει τον κίνδυνο σοβαρών θρομβώσεων.
Ο FDA ενέκρινε το ropeginterferon alfa-2b-njft, την πρώτη νέα θεραπευτική επιλογή που εγκρίνεται για τη συγκεκριμένη νόσο εδώ και σχεδόν τρεις δεκαετίες.
Τη σημασία της εξέλιξης εξηγούν οι ιατροί της Θεραπευτικής Κλινικής του Νοσοκομείου Αλεξάνδρα και της Ιατρικής Σχολής του ΕΚΠΑ, Κωνσταντίνος Γιάννακας και Θάνος Δημόπουλος.
Τι προκαλεί η ιδιοπαθής θρομβοκυτταραιμία
Στην ιδιοπαθή θρομβοκυτταραιμία ο μυελός των οστών παράγει πολύ περισσότερα αιμοπετάλια από το φυσιολογικό.
Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε θρόμβωση, εγκεφαλικό επεισόδιο, έμφραγμα ή πνευμονική εμβολή, ενώ σε ορισμένες περιπτώσεις εμφανίζεται και αυξημένος κίνδυνος αιμορραγίας.
Πολλοί ασθενείς δεν παρουσιάζουν συμπτώματα και η νόσος ανακαλύπτεται τυχαία σε αιματολογικό έλεγχο. Άλλοι μπορεί να εμφανίσουν πονοκέφαλο, ζάλη, μουδιάσματα ή αίσθημα καύσου στα άκρα.
Στις περισσότερες περιπτώσεις εντοπίζονται μεταλλάξεις στα γονίδια JAK2, CALR ή MPL, τα οποία σχετίζονται με τη λειτουργία της αιμοποίησης.
Πώς γίνεται η διάγνωση
Ένα από τα πρώτα ευρήματα είναι η επίμονη αύξηση των αιμοπεταλίων, συνήθως πάνω από 450.000 ανά μικρολίτρο αίματος.
Οι γιατροί πρέπει πρώτα να αποκλείσουν άλλες αιτίες που μπορούν να προκαλέσουν αυξημένα αιμοπετάλια, όπως φλεγμονές ή έλλειψη σιδήρου.
Η διάγνωση συμπληρώνεται με βιοψία μυελού των οστών και μοριακό έλεγχο για τις χαρακτηριστικές μεταλλάξεις JAK2, CALR και MPL.
Πώς αντιμετωπιζόταν μέχρι σήμερα
Η θεραπεία εξαρτάται κυρίως από τον κίνδυνο θρόμβωσης κάθε ασθενούς.
Σε άτομα χαμηλού κινδύνου μπορεί να χρησιμοποιηθεί χαμηλή δόση ασπιρίνης, ενώ σε ασθενείς μεγαλύτερου κινδύνου απαιτείται θεραπεία για τη μείωση των αιμοπεταλίων.
Η υδροξυουρία αποτελεί μία από τις βασικές επιλογές, ενώ χρησιμοποιούνται επίσης η αναγρελίδη και μορφές ιντερφερόνης.
Το πρόβλημα είναι ότι ένα ποσοστό ασθενών είτε δεν ανταποκρίνεται ικανοποιητικά στην υδροξυουρία είτε δεν την ανέχεται.
Τι έδειξε η νέα θεραπεία
Η έγκριση του ropeginterferon alfa-2b-njft βασίστηκε στη διεθνή μελέτη φάσης III SURPASS-ET.
Στη μελέτη συγκρίθηκε με την αναγρελίδη σε ασθενείς που παρουσίαζαν αντίσταση ή δυσανεξία στην υδροξυουρία.
Το 42,9% των ασθενών που έλαβαν ropeginterferon παρουσίασε συνεχή ανταπόκριση στους 9 και 12 μήνες, έναντι μόλις 6% στην ομάδα της αναγρελίδης.
Παράλληλα καταγράφηκε μείωση των θρομβοεμβολικών επεισοδίων κατά τη διάρκεια των 12 μηνών θεραπείας.
Γιατί θεωρείται διαφορετική προσέγγιση
Το ropeginterferon είναι μια μακράς δράσης ιντερφερόνη, η οποία δεν περιορίζεται μόνο στη μείωση των αιμοπεταλίων.
Η θεραπεία στοχεύει κύτταρα του μυελού των οστών που συμμετέχουν στον μηχανισμό της νόσου, γεγονός που δημιουργεί την προοπτική πιο ουσιαστικής παρέμβασης στη βιολογία της ιδιοπαθούς θρομβοκυτταραιμίας.
Η μεγαλύτερη διάρκεια δράσης του επιτρέπει επίσης αραιότερες χορηγήσεις σε σχέση με παλαιότερες μορφές ιντερφερόνης.
Μια σημαντική αλλαγή για μια χρόνια νόσο
Η ιδιοπαθής θρομβοκυτταραιμία μπορεί να απαιτεί πολλά χρόνια ή ακόμη και δια βίου παρακολούθηση, επομένως η εμφάνιση μιας νέας θεραπευτικής επιλογής έχει ιδιαίτερη σημασία.
Το ζητούμενο πλέον δεν είναι μόνο να διατηρούνται τα αιμοπετάλια σε ασφαλή επίπεδα, αλλά να διερευνηθεί κατά πόσο θεραπείες αυτού του τύπου μπορούν μακροπρόθεσμα να επηρεάσουν και τη φυσική εξέλιξη της ίδιας της νόσου.
Η νέα έγκριση ανοίγει έτσι ένα διαφορετικό θεραπευτικό κεφάλαιο για ασθενείς με ιδιοπαθή θρομβοκυτταραιμία, ιδιαίτερα για όσους δεν μπορούν να συνεχίσουν ή δεν ανταποκρίνονται στις παλαιότερες θεραπείες.
